Transatlantic combined and comparative data analysis of 1095 patients with urea cycle disorders—A successful strategy for clinical research of rare diseases

  1. Posset, R.
  2. Garbade, S.F.
  3. Boy, N.
  4. Burlina, A.B.
  5. Dionisi-Vici, C.
  6. Dobbelaere, D.
  7. Garcia-Cazorla, A.
  8. de Lonlay, P.
  9. Teles, E.L.
  10. Vara, R.
  11. Mew, N.A.
  12. Batshaw, M.L.
  13. Baumgartner, M.R.
  14. McCandless, S.E.
  15. Seminara, J.
  16. Summar, M.
  17. Hoffmann, G.F.
  18. Kölker, S.
  19. Burgard, P.
  20. Berry, S.A.
  21. Burrage, L.
  22. Coughlin, C.
  23. Diaz, G.A.
  24. Gallagher, R.C.
  25. Gropman, A.
  26. Harding, C.O.
  27. Lee, B.
  28. Le Mons, C.
  29. Lawrence Merritt, J.
  30. Nagamani, S.C.S.
  31. Schulze, A.
  32. Stricker, T.
  33. Tuchman, M.
  34. Waisbren, S.
  35. WeisfeldAdams, J.
  36. Wong, D.
  37. Yudkoff, M.
  38. Arnoux, J.
  39. Barić, I.
  40. Bosch, A.M.
  41. Chabrol, B.
  42. Chakrapani, A.
  43. CortèsSaladefont, E.
  44. Couce, M.L.
  45. Eyskens, F.
  46. de Laet, C.
  47. de Meirleir, L.
  48. Freisinger, P.
  49. Gleich, F.
  50. Grünewald, S.
  51. Häberle, J.
  52. Hwu, W.
  53. Jalan, A.
  54. Karall, D.
  55. Lindner, M.
  56. Lund, A.M.
  57. Martinelli, D.
  58. Murphy, E.
  59. Mühlhausen, C.
  60. Olivieri, G.
  61. Ottolenghi, C.
  62. Rodrigues, E.
  63. Rubert, L.
  64. Sarajlija, A.
  65. Schiff, M.
  66. Sokal, E.
  67. SykutCegielska, J.
  68. Walter, J.H.
  69. Williams, M.
  70. Zeman, J.
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Zeitschrift:
Journal of Inherited Metabolic Disease

ISSN: 1573-2665 0141-8955

Datum der Publikation: 2019

Ausgabe: 42

Nummer: 1

Seiten: 93-106

Art: Artikel

DOI: 10.1002/JIMD.12031 GOOGLE SCHOLAR